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事实上，罕见病并不罕见，虽说每一种罕见病的患病人群并不算多，但这些罕见病总数加在一起，还是一个比较庞大的群体。 据世界卫生组织估计，目前全球已知罕见病大约有7000多种，患者已超过4亿，其中有8成的都是因基因缺陷而导致。 等。而事实上，这些美丽名字的背后，都意味着患者一来到这个世上注定“与众不同”，病无所依、医无所药、药无所保等处境，都让他们不得不面对。 。截至目前为止，几乎没有任何一种罕见病能够得到治愈。而由于罕见病患者较少，其治疗药物价格也普遍较高，就比如戈谢病（一种罕见的常染色体隐形遗传病），患者每月需要注射2-3次药物，而每支药物价格达到23000元，且随着体重搞得增加，剂量也有所增加，需终身服药。 。最关键是，目前我国罕见病治疗药物大部分都依赖于进口，不仅价格无法承受之外，是否能买到也是一件问题。 不过好在，随着卫健委以及全社会的关注，越来越多“孤儿药”也进入到国家医保，一定程度上减少部分罕见家庭的经济负担。 截至目前，已有60多种罕见病用药已获批上市、40多种罕见病药物被纳入国家医保药品目录........ 但我们也呼吁全社会关注罕见病，呼吁更多专业人士投身到相关研究以及药物开发、医疗与社会保障事业之中，让“罕见”能够被更多人“看见”！ |
